Co ovlivňuje úspěšnost LPVO?
Cílem článku je zjistit, jaké faktory souvisejí s úspěchem žadatele u LPVO, tedy s kladným výsledkem ústního jednání poradního orgánu MZ a s následným souhlasným závazným stanoviskem MZ (§ 39da odst. 6 písm. a) a b)). Vycházíme z 46 stanovisek z jednání od 10. 8. 2022 do 19. 10. 2026: poradní orgán se vyslovil kladně u 38 z nich (83 %), souhlasné stanovisko MZ následovalo u 33 (72 %). Případ ENSPRYNG, v němž kladně hodnocená klinická kritéria nestačila, ukazuje, že o úspěchu nerozhoduje jen klinika; případ AGAMREE, projednaný o necelé dva týdny později a skončený jednomyslně kladným stanoviskem, ukazuje, co u srovnatelně omezených komparativních dat poradnímu orgánu stačilo: ujednání zohledněné v analýzách a odpovídající srovnání s komparátory.
Čtyři čísla z 46 stanovisek
Případ ENSPRYNG: příznivá klinika, nesouhlasné stanovisko pro neověřitelnou cenu
Na ústním jednání 6. 10. 2026 poradní orgán MZ pro LPVO většinou hlasů nedoporučil úhradu přípravku ENSPRYNG (satralizumab; NMOSD s pozitivitou AQP4-IgG; SUKLS70856/2025) a ministerstvo se stanovením úhrady závazným stanoviskem ze dne 15. 10. 2026 nesouhlasilo (§ 39da odst. 6 písm. c) zákona č. 48/1997 Sb.). Neobvyklé je zdůvodnění: klinická kritéria (§ 39da odst. 3 písm. a)–g)) poradní orgán hodnotil příznivě – účinnost potvrdily dvě randomizované studie fáze III, onemocnění je závažné a život zkracující, v kombinaci s imunosupresivní terapií nebyla hrazena žádná léčba a ENSPRYNG je jediným přípravkem registrovaným od 12 let. Rozhodujícím důvodem nedoporučení byla podle stanoviska „výlučně“ skutečnost, že poradní orgán neměl ověřitelné podklady o nákladové efektivitě a dopadu do rozpočtu zohledňující skutečná finanční ujednání – ani v režimu obchodního tajemství.
Ústav vydal druhou hodnotící zprávu 7. 7. 2026. Žadatel poté dvakrát požádal o přerušení řízení kvůli jednání s pojišťovnami a ve vyjádření k této zprávě ze 4. 9. 2026 předložil uzavřené smlouvy, nikoli však scénáře farmakoekonomických analýz, které by je zohledňovaly. Ústavu nebyl znám způsob ani výše smluvní limitace; poradní orgán měl smlouvy ve spise jen v anonymizované podobě a – jak sám uvádí – na rozdíl od předchozích řízení neobdržel ani utajovaný dokument umožňující rámcový přepočet. Dopočty nabídnuté zástupci žadatele až na jednání nemohl podle § 39da odst. 6 zohlednit, a protože smluvní cenu neznal, nemohl ani doporučit úhradu v jiné výši. Poradní orgán i ministerstvo zdůraznily, že nejde o negativní hodnocení klinického přínosu.
Přítomná tenze: Hodnota ICER se neposuzuje, ale soulad s veřejným zájmem „na zajištění kvality a dostupnosti hrazených služeb, fungování systému zdravotnictví a jeho stability v rámci finančních možností systému veřejného zdravotního pojištění“ ano
Případ odhaluje tenzi zabudovanou do § 39da. Zákon u LPVO vylučuje zohlednění výsledku analýzy nákladové efektivity v podobě poměru inkrementálních nákladů a přínosů (písm. i)), současně ale ukládá posoudit smlouvy omezující dopad na prostředky pojištění (písm. h)) a předpokládaný dopad do rozpočtu zohledňující veřejný zájem (písm. j)); veřejný zájem (§ 17 odst. 2) se přitom posuzuje komplexně. Ekonomika tak není rozhodujícím výsledkem, ale je nutným vstupem. Poradní orgán to u ENSPRYNGu říká přímo: přestože se poměr nákladů a přínosů neposuzuje, považuje za „nezbytné“ mít analýzu nákladové efektivity se skutečnými cenami jako podklad pro komplexní posouzení a chybějící posouzení nelze nahradit „pouhým předpokladem ani neověřeným tvrzením účastníka řízení“.
Důkazní deficit spočívá především v tom, že chyběla kvantifikace klinického přínosu proti relevantním komparátorům (ravulizumab, rituximab, tocilizumab); komparativní účinnost zůstala nedoložena. Bez ní nebylo z čeho vyjít při analýzách nákladové efektivity a dopadu do rozpočtu proti těmto komparátorům, tedy právě tam, kde by se mohla uplatnit uzavřená cenová ujednání (na ENSPRYNG i na komparátor ravulizumab). Doplňkové analýzy Ústavu proto vyčíslily ICER 5,8 mil. Kč/QALY (monoterapie proti placebu) a 7,5 mil. Kč/QALY (kombinace proti azathioprinu a placebu), nikoli však proti relevantním komparátorům, a navíc bez zohlednění uzavřených ujednání. Analýzu dopadu na rozpočet (úspora 30,8–112,8 mil. Kč za pět let) Ústav označil za nerelevantní, protože ani BIA ujednání na ENSPRYNG ani na ravulizumab nezohledňuje. Příznivě hodnocený klinický přínos tak nebyl zasazen do srovnání, v němž by byla uzavřená ujednání relevantní, a kritéria, která se v testu veřejného zájmu neposuzují odděleně, nemohla být uzavřena do celku.
Pojišťovny jako garant veřejného zájmu?
Případ otevírá i otázku, kdo je k posouzení dostatečnosti sjednané ceny nejlépe vybaven. Zákon definuje veřejný zájem jako zájem „na zajištění kvality a dostupnosti hrazených služeb, fungování systému zdravotnictví a jeho stability v rámci finančních možností systému veřejného zdravotního pojištění“ (§ 17 odst. 2) a ujednání mezi zdravotní pojišťovnou a držitelem registrace sám označuje za ujednání „uzavřené ve veřejném zájmu podle § 17 odst. 2“ (např. § 39a odst. 2 písm. b)). Zdravotní pojišťovny hospodaří s prostředky veřejného zdravotního pojištění a jsou účastníky řízení (§ 39da odst. 2); lze proto argumentovat, že uzavření cenového ujednání je projevem jejich stanoviska, že dohodnutá cena veřejnému zájmu odpovídá. Je to náš výklad, který zákon u LPVO výslovně nestanoví: závazné stanovisko vydává ministerstvo na základě stanoviska poradního orgánu a ten musí obsah ujednání znát, aby mohl ověřit, v jakém rozsahu omezuje dopad na prostředky zdravotního pojištění (což u LPVO ENSPRYNGu nemohl). Smlouva s pojišťovnami tedy může být silným argumentem pro veřejný zájem, ale jen tehdy, když je poradnímu orgánu k dispozici alespoň v režimu obchodního tajemství, ať už jako obsah ujednání, nebo zohledněná ve farmakoekonomických analýzách či jiných údajích umožňujících alespoň rámcový přepočet.
Praxe poradního orgánu tento výklad podporuje
Od stanoviska k přípravku FINTEPLA (12. 10. 2023) uvádí 34 z 36 stanovisek, že poradní orgán byl s ujednáním seznámen v režimu obchodního tajemství (výjimkou jsou KAFTRIO v roce 2025 a ENSPRYNG); ve 14 stanoviscích z let 2023–2024 přímo zazní, že úhrada je doporučena „v souladu s dohodou“. V některých případech ministerstvo samo opřelo souhlas o existenci ujednání (CRYSVITA, KOSELUGO, EPIDYOLEX). Naopak u ASPAVELI (2023) poradní orgán jednomyslně doporučil úhradu jen za předpokladu, že bude uzavřena smlouva o limitaci nákladů (hodnotící zpráva z 12. 1. 2023 přitom uvádí, že Ústav o existenci ujednání informaci neobdržel); ministerstvo tedy s úhradou nesouhlasilo, jelikož k datu stanoviska (17. 2. 2023) nemělo informaci o uzavření smlouvy, a připomnělo, že dohoda musí být uzavřena ještě před vydáním hodnotící zprávy a jejím postoupením poradnímu orgánu (§ 39da odst. 6). Výklad má ale své meze: u LPVO KAFTRIO (14. 5. 2025) pojišťovny uvedly, že ujednání nesplňuje jejich požadavky, nicméně poradní orgán přesto jednomyslně souhlasil – uzavřené ujednání tedy může být i kompromisem, nikoli bezvýhradným projevem souhlasu pojišťoven s cenou.
Případ AGAMREE: ujednání zohledněné v analýzách a jednomyslně kladné stanovisko
Na ústním jednání 19. 10. 2026 poradní orgán MZ pro LPVO jednomyslně doporučil úhradu přípravku AGAMREE (vamorolon; Duchennova svalová dystrofie od 4 let věku; SUKLS257708/2025; řízení zahájeno 30. 6. 2025) a ministerstvo závazným stanoviskem doručeným Ústavu 2. 11. 2026 souhlasilo se stanovením úhrady ve výši a za podmínek navržených v upravené hodnotící zprávě Ústavu z 22. 9. 2026 (§ 39da odst. 6 písm. a)). Výsledek je opačný než u ENSPRYNGu, projednávaného o necelé dva týdny dříve.
Rozdíl byl v tom, co poradní orgán mohl ověřit. Ústav obdržel smlouvy uzavřené mezi žadatelem a pojišťovnami 19. 8. 2026 (uzavření ujednání potvrdila VZP 10. 8. a Svaz 17. 8. 2026) a téhož dne i scénář analýzy dopadu na rozpočet zohledňující ujednání, který vyhodnotil jako metodicky správně kalkulovaný a relevantní. Poradní orgán byl v režimu obchodního tajemství seznámen s výsledky analýz nákladové efektivity i dopadu na rozpočet po zohlednění ujednání, které byly příznivější než veřejně uvedené výpočty, a mezi rozhodující důvody doporučení zařadil „ekonomické výsledky po zohlednění uzavřeného finančního ujednání“. Odlišná byla i situace u komparátorů: Ústav určil jako relevantní klasické kortikosteroidy a deflazakort (nehrazený, dostupný jen individuálním dovozem podle § 16) a akceptoval nepřímé srovnání vamorolonu s prednisonem a deflazakortem (dvoufázový matching propensity score, režim OT), v němž ve 12. měsíci nebyl v motorických testech zjištěn statisticky významný rozdíl. Analýzy tak byly vedeny vůči relevantním komparátorům, což u ENSPRYNGu chybělo.
Veřejně uvedené náklady jsou přitom vysoké
Podle upravené hodnotící zprávy (bez zohlednění ujednání, jehož obsah podklady neuvádějí) činí průměrné roční náklady na incidenčního pacienta 1 280 086 Kč u AGAMREE, 1 211 Kč u prednisonu a 9 233 Kč u deflazakortu; ICER vychází na 13,3 mil. Kč/QALY proti prednisonu (18,3 mil. bez disutilit pečovatele) a 7,5 mil. Kč/QALY proti deflazakortu a dopad na rozpočet na 46,0–186,6 mil. Kč za prvních pět let (31–112 léčených pacientů). Poměr nákladů a přínosů se u LPVO neposuzuje; naše pozorování je, že vyšší veřejně uvedené náklady nebyly překážkou, protože poradní orgán znal ujednání i analýzy, které je zohledňují. Výslovně přitom zohlednil nejistoty (omezená komparativní a dlouhodobá data, neprokázané přímé zlepšení kvality života) a doporučil úhradu jen od 4 let věku, ač registrace už zahrnuje děti od 2 let: pro širší úhradu nebyly předloženy farmakoekonomické podklady.
Co ukazují stanoviska poradního orgánu MZ vydaná v řízeních LPVO zahájených v letech 2024–2025?
Podle přehledu řízení LPVO (stav k začátku října 2026) bylo v letech 2024–2025 zahájeno 38 řízení. Poradní orgán se k 20 z nich vyjádřil na jednáních od 27. 11. 2024 do 19. 10. 2026; šest řízení skončilo bez stanoviska (pět zastavením, jedno zamítnutím žádosti Ústavem), jedno bylo připojeno k jinému a jedenáct dosud probíhá. Z 20 stanovisek bylo 14 kladných (u QALSODY s úpravou podmínek úhrady) a 6 záporných (AMVUTTRA, SKYCLARYS, TIBSOVO, MINJUVI, FILSUVEZ, ENSPRYNG); v těchto negativně vyhodnocených řízeních se ministerstvo vždy ztotožnilo s poradním orgánem (u řízení z let 2022–2023 tomu tak nebylo, viz dále). Podrobný přehled všech stanovisek z let 2022–2025 je v tabulce 2 na konci článku, důvody nesouhlasných stanovisek v tabulce 3. Úspěšných žadatelů (kladné stanovisko poradního orgánu a souhlasné stanovisko MZ) bylo 14 z 20 (70 %).
Klinický přínos a nejistota důkazů
Kladná stanoviska stojí na randomizovaných studiích a jasné pozici v léčebném algoritmu (WINREVAIR, FABHALTA, QINLOCK; u AGAMREE převážily přínosy nad přiznanými nejistotami jediné studie fáze 2b), záporná na krátkém sledování a chybějících datech z praxe (AMVUTTRA – 18 měsíců; SKYCLARYS – tři roky a studie fáze II), nepřímých srovnáních (MINJUVI) a nedoložené kvalitě života (FILSUVEZ).
Nenaplněná potřeba a alternativy
Vysoká potřeba sama o sobě stanovisko neurčuje: poradní orgán ji uznal u FILSUVEZu i ENSPRYNGu a stanovisko bylo záporné; u QINLOCKu (4. linie bez alternativy) a WINREVAIRu („nenahraditelná“ pozice v algoritmu) kladné.
Cenová ujednání
Ve většině stanovisek poradní orgán uvádí, že byl s ujednáními seznámen v režimu obchodního tajemství; popisuje je jako příznivější než v hodnotící zprávě (WINREVAIR, QINLOCK, TAVNEOS, AGAMREE), jako nákladově neutrální (FABHALTA, LYVDELZI) či jako budget cap (IQIRVO, LYVDELZI) a pay-for-performance (QALSODY). Záporná stanoviska zmiňují možný negativní dopad na stabilitu systému (FILSUVEZ) a odpovědnost vůči omezeným zdrojům (AMVUTTRA).
Pomáhá širší vzorek? Řízení zahájená v letech 2022–2023
Přehled LPVO obsahuje také 31 řízení zahájených v letech 2022–2023. Poradní orgán se vyjádřil ke 26 z nich (jednání od 10. 8. 2022 do 18. 12. 2024); žádosti k přípravkům KYPROLIS a TEPKINLY Ústav zamítl, jedno řízení (SOLIRIS u NMOSD) bylo zastaveno a řízení s LPVO ADCETRIS byla spojena. Spolu s řízeními z let 2024–2025 tak máme 46 stanovisek; trend podle roku jednání ukazuje tabulka 1, přehled všech stanovisek tabulka 2 na konci článku. Údaje o hlasování, ujednáních a důvodech vycházejí z textů závazných stanovisek MZ, kódování důvodů je naše.
Tabulka 1: Stanoviska poradního orgánu a závazná stanoviska MZ podle roku jednání (řízení zahájená 2022–2025)
| Rok jednání PO | Stanovisek | Souhlas MZ | Souhlas MZ s úpravou | Nesouhlas MZ | z toho proti kladnému PO | PO jednomyslně | PO znal ujednání (OT) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 2022 | 1 | 1 | 0 | 0 | 0 | 0 | 0 |
| 2023 | 13 | 8 | 3 | 2 | 1 | 11 | 4 |
| 2024 | 13 | 7 | 0 | 6 | 4 | 2 | 13 |
| 2025 | 12 | 9 | 0 | 3 | 0 | 6 | 11 |
| 2026* | 7 | 4 | 1 | 2 | 0 | 4 | 6 |
| Celkem | 46 | 29 | 4 | 13 | 5 | 23 | 34 |
Do 19. 10. 2026. Souhlas / souhlas s úpravou / nesouhlas = závazné stanovisko MZ podle § 39da odst. 6 písm. a) / b) / c); „proti kladnému PO“ = MZ nesouhlasilo navzdory kladnému (u ASPAVELI 2023 podmíněnému) stanovisku poradního orgánu. Zdroj: závazná stanoviska MZ, přehled řízení LPVO; výpočet autoři.
Nesouhlasných stanovisek přibylo, ale po roce 2024 se jejich podíl ustálil
Z 14 stanovisek z jednání v letech 2022–2023 skončily nesouhlasem ministerstva 2 (14 %), z 32 stanovisek z let 2024–2026 jedenáct (34 %). Vrchol byl v roce 2024 (6 ze 13); v roce 2025 jde o 3 z 12 a v letošním roce o 2 ze 7.
Ministerstvo se od kladného doporučení odchýlilo pětkrát
Šlo o ASPAVELI (2023), SOLIRIS, KINPEYGO, VYVGART a BYLVAY; čtyři z těchto případů následovaly po nejednomyslném hlasování poradního orgánu a ministerstvo uvádělo nejisté nebo nezralé údaje, dopad přesahující finanční možnosti systému či vhodnější individuální úhradu podle § 16. Od 18. 12. 2024 se ministerstvo shodlo s poradním orgánem ve všech 19 stanoviscích. Kladné doporučení tedy není záruka, zejména při těsném hlasování.
Jednomyslných stanovisek ubývá
V letech 2022–2023 bylo jednomyslných 11 ze 14 stanovisek, v letech 2024–2026 jen 12 z 32.
Jednomyslně kladné stanovisko poradního orgánu je nejsilnějším signálem
Z 22 jednomyslně kladných stanovisek se MZ odchýlilo jednou (ASPAVELI 2023, kde poradní orgán úhradu podmínil smlouvou, o níž Ústav neobdržel informaci), z 16 kladných stanovisek přijatých nejednomyslně čtyřikrát (SOLIRIS, KINPEYGO, VYVGART, BYLVAY); souhlas MZ tedy následoval u 21 z 22 (95 %), resp. u 12 ze 16 (75 %). Všech osm záporných stanovisek poradního orgánu (KIMMTRAK, AMVUTTRA, ISTURISA, SKYCLARYS, TIBSOVO, MINJUVI, FILSUVEZ, ENSPRYNG) skončilo nesouhlasem MZ.
Ujednání je standardním podkladem od října 2023
Z 36 stanovisek vydaných od 12. 10. 2023 je ve 34 uvedeno seznámení poradního orgánu s ujednáním; i u 10 z 11 nesouhlasných stanovisek z let 2024–2026 poradní orgán ujednání znal. Bez informace o ceně nebo ujednání skončily kromě ENSPRYNGu také ASPAVELI (2023) a KIMMTRAK (2023); u VOXZOGO držitel nereagoval na výzvu Ústavu a ministerstvo vyšlo z cen v Registru smluv a navrhlo nižší úhradu.
Proč byla stanoviska nesouhlasná?
Tabulka 3 shrnuje důvody 13 nesouhlasných stanovisek. Nejčastěji šlo o nejistý nebo nedostatečně doložený klinický přínos (10 z 13), vysoké náklady či dopad na rozpočet i přes ujednání (7), chybějící srovnání s relevantními komparátory (7), vhodnější individuální úhradu podle § 16 (5) a neověřitelnou cenu či nepoužitelné analýzy (4). Důvody se obvykle kombinují; samotná neověřitelná cena (spolu s chybějícím srovnáním) rozhodla u ENSPRYNGu.
Hypotézy a co o nich říkají data
Rozhoduje spíš nenaplněná potřeba nebo náklady?
Na to nelze jednoznačně odpovědět: vysoká nenaplněná potřeba a absence alternativ nejsou postačující (FILSUVEZ, ENSPRYNG), rozhodující je jejich spojení s předvídatelným ekonomickým dopadem. Ve všech devíti kladných stanoviscích vydaných od 23. 7. 2025 (WINREVAIR, QINLOCK, TAVNEOS, IQIRVO, VYLOY, FABHALTA, LYVDELZI, QALSODY, AGAMREE) se ujednání objevují přímo v odůvodnění, v pěti dřívějších kladných je tomu tak jen v jednom stanovisku (ASPAVELI).
Roste důraz na dopad na rozpočet?
Spíše se v poslední době ustálil: podíl nesouhlasných stanovisek stoupl z 14 % (2022–2023) na 34 % (2024–2026), ale po vrcholu dosaženém v roce 2024 (6 ze 13) činil 25 % v roce 2025 (3 z 12) a letos 29 % (2 ze 7). Ekonomický argument zazníval už v prvních záporných stanoviscích z let 2024–2025 (AMVUTTRA: „extrémně vysoké náklady“; TIBSOVO: „neakceptovatelný“ dopad do systému úhrad), nově je však výslovně spojen s ujednáními.
Hodnotí poradní orgán fakticky ekonomickou přiměřenost?
Ano. Přestože se ICER formálně neposuzuje, objevuje se poměr nákladů a přínosů v odůvodnění nejméně osmi stanovisek: AMVUTTRA („poměr ICER/QALY na pacienta příliš vysoký“ i přes smlouvy), SKYCLARYS (absence ICER, který „sice není rozhodný“, je „zcela zásadní překážkou“), FILSUVEZ („nepříznivý poměr nákladů a přínosů“), PEMAZYRE („relativně příznivý poměr ICER“), TAVNEOS (ICER „se přibližuje hodnotě běžných léčivých přípravků“), WINREVAIR (srovnání inkrementu QALY s dříve doporučenými LPVO), BYLVAY (ICER přesto vysoký) a REVESTIVE (i po slevách stále vysoká cena za QALY). U AGAMREE (ICER 13,3 mil. Kč/QALY proti prednisonu bez zohlednění ujednání) se poměr nákladů a přínosů v odůvodnění poradního orgánu neobjevuje; za rozhodující označil ekonomické výsledky po zohlednění ujednání.
Ovlivňuje transparentnost cen přesvědčivost žadatele?
Částečně. Ze 13 nesouhlasných stanovisek chyběla informace o ujednání jen u tří (ASPAVELI 2023, KIMMTRAK 2023, ENSPRYNG); od října 2023 je to pouze ENSPRYNG. Samotná transparentnost přitom nestačí: u 10 z 11 nesouhlasných stanovisek z let 2024–2026 poradní orgán ujednání znal a stanovisko bylo přesto záporné (např. SKYCLARYS, SOLIRIS, VYVGART, BYLVAY, ISTURISA). U SKYCLARYS poradní orgán slevu znal, označil ji však za nedostatečnou (smlouvy platí do 31. 3. 2027, po úhradě by zanikly, chyběl risk-sharing).
Pomáhá nabídka sdílení rizik a přehodnocení úhrady?
Spíše ano. Pět z devíti kladných stanovisek vydaných od 23. 7. 2025 výslovně počítá s přehodnocením výše a podmínek úhrady po stanovené době či po dokončení studií, nebo s mechanismem sdílení rizika (TAVNEOS a VYLOY – do tří let, IQIRVO a LYVDELZI – po ukončení probíhajících studií, QALSODY – po ukončení klinických sledování a pay-for-performance) a všechna skončila souhlasem MZ (u QALSODY se změnou podmínek), zatímco u LPVO SKYCLARYS poradní orgán chybějící risk-sharing vytkl. AGAMREE uspěl i bez takové podmínky: stanovisko u něj počítá s ujednáním snižujícím náklady, přehodnocení výše úhrady ani mechanismus sdílení rizik nezmiňuje.
Závěr pro držitele registrace
Skutečnou cenu doložte včas a ověřitelně
Nové skutečnosti je třeba uvést nejpozději ve vyjádření k hodnotící zprávě (§ 39da odst. 5; nová skutečnost s vlivem na úhradu vede k další hodnotící zprávě), na ústním jednání se k nim ani k novým důkazům nepřihlíží (§ 39da odst. 6); u ENSPRYNGu přišly smlouvy dva měsíce po druhé hodnotící zprávě, u AGAMREE obdržel Ústav smlouvy i scénář dopadu na rozpočet se zohledněním ujednání 19. 8. 2026, tedy před upravenou hodnotící zprávou z 22. 9. 2026. Informace v režimu obchodního tajemství (OT) se na jednání projednávají jen za účasti členů poradního orgánu a oprávněných osob (§ 39da odst. 6, § 39f odst. 12), takže režim OT je použitelnou cestou.
Ujednání s pojišťovnami podložte jako argument o veřejném zájmu
nestačí jen oznámit jejich existenci: pojišťovny jsou sice k posouzení finanční udržitelnosti systému kvalifikovány nejvíce, ale poradní orgán musí mít možnost obsah ujednání ověřit.
Ke smlouvám přiložte v režimu OT i aktualizované výstupy farmakoekonomických analýz
V řízeních LPVO se opakovaně vytýká chybějící analýza nákladové efektivity vůči relevantním komparátorům (ENSPRYNG, AMVUTTRA – VYNDAQEL, SKYCLARYS – nejlepší podpůrná léčba) a absence scénářů zohledňujících cenová ujednání, včetně ujednání uzavřených na komparátory; u AGAMREE Ústav akceptoval nepřímé srovnání s prednisonem a deflazakortem předložené v režimu OT.
Optimálně nabídněte mechanismus sdílení rizik, nejen slevu
V kladných stanoviscích se objevují informace o uzavření budget cap, pay-for-performance a podmínky přehodnocení úhrady (opětovné posouzení výše a podmínek úhrady po stanovené době nebo po dokončení dalších studií – TAVNEOS, VYLOY, IQIRVO, LYVDELZI – a pravidelné přehodnocování účinnosti u QALSODY); časově omezená sleva bez sdílení rizika nemusí stačit (SKYCLARYS).
Počítejte s rozdílem mezi kladným doporučením a závazným stanoviskem
v letech 2023–2024 se ministerstvo od kladného stanoviska odchýlilo pětkrát, nejčastěji po těsném hlasování.
Veřejný zájem strukturujte podle § 39da odst. 3
zejména z hlediska nahraditelnosti: jaký komparátor a v jaké linii přípravek nahradí a co je dnes hrazeno podle § 16 (QINLOCK, VYLOY, PEMAZYRE); MINJUVI neuspěl i proto, že nebylo zřejmé, který komparátor by nahradil.
Co lze ovlivnit, i když klinická data už změnit nelze:
Zvažte užší specifikaci indikace v podmínkách úhrady podle nejsilnějších dat
Závazné stanovisko s jinou výší či podmínkami úhrady než v hodnotící zprávě (§ 39da odst. 6 písm. b)) vydalo MZ u VYNDAQEL (úhrada jen pro NYHA I–II), QALSODY (změněné podmínky), EVRYSDI a VOXZOGO (nižší úhrada). Užší, lépe podložená populace nebo preskripční omezení tak může být cestou ke kladnému výsledku; změnu obsahu žádosti lze podat jen do uplynutí lhůty pro vyjádření k hodnotící zprávě (§ 39da odst. 5, § 41 odst. 8 správního řádu). Podobně u AGAMREE poradní orgán doporučil úhradu jen od 4 let věku, tedy v rozsahu žádosti a analýz, přestože registrace už zahrnuje děti od 2 let; pro širší úhradu nebyly předloženy farmakoekonomické podklady.
Nejistotu klinických dat převeďte na řízené riziko
Nesouhlasná stanoviska vytýkala chybějící data z klinické praxe (AMVUTTRA, SOLIRIS) a chybějící biomarkery u respondérů či absenci risk-sharing (SKYCLARYS). Zákon řadí mezi kritéria i smlouvy upravující sdílení rizik souvisejících s účinností v klinické praxi (§ 39da odst. 3 písm. h)); lze tedy předložit též plán sběru dat z praxe (registr, definice respondérů) a navázat na něj podmínkou přehodnocení výše úhrady (např. TAVNEOS a VYLOY – do tří let; IQIRVO a LYVDELZI – po ukončení probíhajících studií). U AGAMREE žadatel po první hodnotící zprávě doplnil v režimu OT dlouhodobá data a nepřímé srovnání s prednisonem a deflazakortem; poradní orgán nejistoty zohlednil, přínosy však podle něj převážily.
Zdůvodněte, proč je vhodná plošná úhrada, a ne individuální podle § 16
Vhodnější individuální úhradu uvedlo MZ u 5 ze 13 nesouhlasných stanovisek (KINPEYGO, AMVUTTRA, BYLVAY, ISTURISA, TIBSOVO). Doložte odhad počtu pacientů, předvídatelnost spotřeby a důvody, proč by individuální cesta potřebu nepokryla.
Zapojte odborné společnosti a pacientské organizace
Jsou účastníky řízení (§ 39da odst. 2) a v poradním orgánu mají stejné zastoupení jako MZ a zdravotní pojišťovny (odst. 5). Absence doporučených postupů (§ 39da odst. 3 písm. g)) byla výtkou u LPVO VYVGART a SKYCLARYS; stanovisko odborné společnosti a doložení místa přípravku v doporučených postupech proto může úspěšnost zvýšit; u AGAMREE Společnost dětské neurologie ČLS JEP validovala odhad počtu pacientů a vyjádřila souhlas s podmínkami úhrady.
Projednejte výhrady pojišťoven před jednáním
Výhrady plátců zazněly u LPVO FILSUVEZ (VZP a Svaz), SPINRAZA (zpochybnění nulového dopadu do rozpočtu) a KAFTRIO 2025 (ujednání nesplňuje jejich požadavky; poradní orgán přesto jednomyslně souhlasil). Odhad počtu pacientů a dopadu do rozpočtu proto konzultujte s pojišťovnami předem.
Informujte Ústav a reagujte na jeho výzvy
U ASPAVELI (2023) Ústav o ujednání informaci neobdržel a MZ s úhradou nesouhlasilo; u VOXZOGO držitel na výzvu Ústavu nereagoval, MZ vyšlo z cen v Registru smluv a navrhlo nižší úhradu.
Připravte se na jednání o variantách i na jiné podmínky úhrady
Předmětem ústního jednání jsou i různé varianty a okolnosti ovlivňující nákladovou efektivitu a dopad do rozpočtu (§ 39da odst. 6): varianty předložte předem a zástupce žadatele připravte na otázky k nim, protože nové výpočty se na jednání nezohlední (ENSPRYNG). Počítejte i s tím, že MZ navrhne jiné podmínky úhrady: Ústav pak vyzve žadatele k vyjádření a při nesouhlasu úhradu nepřizná (§ 39da odst. 7), proto si předem stanovte nejnižší přijatelné podmínky.
Stanoviska poradního orgánu MZ v řízeních LPVO zahájených v letech 2022–2025 (podle data jednání)
| Léčivý přípravek (indikace) | Zahájení řízení | Jednání PO | Stanovisko PO → závazné stanovisko MZ | Ujednání / informace o ceně | Hlavní důvod |
|---|---|---|---|---|---|
| SPINRAZAspinální svalová atrofie | 10. 1. 2022 | 10. 8. 2022 | Kladné, většinou hlasů→souhlas (písm. a) | Úhrada dosud dle § 16; zástupci pojišťoven zpochybnili nulový dopad do rozpočtu. | Chyběla CEA vůči hrazeným komparátorům (PO ji požadoval příště povinně); přehodnocení do 24 měsíců. |
| ONIVYDEmetastatický adenokarcinom pankreatu | 28. 4. 2022 | 5. 1. 2023 | Kladné, jednomyslně→souhlas (a) | Navržené cenové ujednání zlepšuje dopad do rozpočtu oproti původní analýze. | Úhrada dle upravené HZ z 5. 12. 2022. |
| TREPULMIXinoperabilní/perzistentní CTEPH | 26. 4. 2022 | 23. 1. 2023 | Kladné, jednomyslně→souhlas (a) | Ujednání uzavřena, ale scénáře je nezohledňují. | Úhrada dle upravené HZ z 28. 12. 2022. |
| ASPAVELIPNH s anémií po inhibitoru C5 | 15. 8. 2022 | 2. 2. 2023 | PO jednomyslně: úhrada jen s podmínkou smlouvy o limitaci nákladů→MZ nesouhlas (c) | Ústav informaci o ujednání neobdržel. | Pochybnosti o BIA (nadhodnocený počet pacientů); nejistota o dopadu na rozpočet brání posouzení veřejného zájmu; ICER 5,4 mil. Kč/QALY. |
| VYNDAQELATTR kardiomyopatie | 3. 6. 2022 | 22. 2. 2023 | Kladné, jednomyslně, jiné podmínky→souhlas se změnou (b) | Ujednání (9. a 11. 1. 2023) k dispozici členům PO; scénář CEA s ujednáním nepředložen. | Úhrada jen pro NYHA I–II; ICER 5,1 mil. Kč/QALY bez ujednání. |
| VOXZOGOachondroplazie | 19. 10. 2022 | 20. 4. 2023 | Kladné, většinou hlasů, nižší úhrada→MZ navrhlo jinou výši (b) | Držitel nereagoval na výzvu Ústavu; MZ vyšlo z cen v Registru smluv. | Farmakoekonomické analýzy nebyly doloženy; úhrada dle reálných cen. |
| EVRYSDIspinální svalová atrofie | 30. 9. 2022 | 24. 5. 2023 | Kladné, jednomyslně, jiné podmínky→souhlas se změnou (b) | Ústav obdržel informaci od plátců o ujednáních o limitaci nákladů. | ICER 2,0 mil. (vs nusinersen) a 3,1 mil. Kč/QALY (vs onasemnogen) bez ujednání. |
| KIMMTRAKuveální melanom | 25. 10. 2022 | 22. 6. 2023 | Záporné, jednomyslně→nesouhlas (c) | Informace o ujednání nebyla předložena; PO nemohl ověřit CEA a BIA označil za nereálnou. | Chybí srovnání s imunoterapií; nejasný přínos pro kvalitu života. |
| KOSELUGOneurofibromatóza 1 (3–18 let) | 26. 8. 2022 | 20. 7. 2023 | Kladné, jednomyslně→souhlas (a) | Ujednání členům PO známo; MZ souhlas opřelo o limitaci dopadu do rozpočtu. | CEA zatížena nejistotou. |
| CRYSVITAX-vázaná hypofosfatemie | 22. 6. 2022 | 20. 7. 2023 | Kladné, jednomyslně→souhlas (a) | Ujednání o limitaci nákladů předloženo členům PO. | MZ zdůvodnilo souhlas zejména existencí ujednání. |
| FINTEPLAsyndrom Dravetové | 7. 12. 2022 | 12. 10. 2023 | Kladné, jednomyslně→souhlas (a) | Ujednání zveřejněná v Registru smluv; výsledky dohod PO v OT. | První stanovisko s formulací „v souladu s dohodou“ a OT. |
| ADCETRISsALCL, Hodgkinův lymfom | 29. 12. 2022 | 18. 10. 2023 | Kladné, jednomyslně→souhlas (a) | Dohoda žadatele s plátci; PO seznámen v OT. | Nenahraditelné postavení u sALCL; ICER 2,4 a 1,2 mil. Kč/QALY bez ujednání. |
| TAKHZYROhereditární angioedém | 30. 9. 2022 | 25. 10. 2023 | Kladné, jednomyslně→souhlas (a) | Výsledky dohod PO v OT; analýzy díky nim nižší. | PO doporučil uvádět denní dávku a roční cenu na pacienta. |
| KAFTRIOcystická fibróza (žádost 2022) | 26. 7. 2022 | 29. 11. 2023 | Kladné, většinou hlasů→souhlas (a) | Cenová ujednání se Svazem a VZP předložena v OT. | Vyšší účinnost vs. ORKAMBI (nepřímé srovnání v OT). |
| EPIDYOLEXDravet, LGS, TSC | 22. 12. 2022 | 21. 2. 2024 | Kladné, jednomyslně→souhlas (a) | Ujednání v Registru smluv; výsledky PO v OT. | Stop-kritéria a ujednání zajišťují léčbu jen respondérů. |
| CABLIVIzískaná TTP | 11. 7. 2023 | 21. 2. 2024 | Kladné, většinou hlasů→souhlas (a) | Výsledky ujednání v OT; deklarována další smlouva o limitaci nákladů. | PO: dohody mají pozitivní vliv na CEA i BIA. |
| COLUMVIR/R DLBCL | 15. 9. 2023 | 24. 4. 2024 | Kladné, většinou hlasů→souhlas (a) | Dohoda s plátci, PO seznámen v OT. | ICER 1,34 mil. Kč/QALY; alternativy CAR-T a PolaBR. |
| SOLIRISrefrakterní generalizovaná myasthenia gravis | 31. 3. 2023 | 24. 4. 2024 | Kladné, většinou hlasů→MZ nesouhlas (c) | Ujednání PO znal v OT; scénáře s ujednáním nejsou příznivější než základní. | MZ: rozdíl v primárním cíli klinicky nevýznamný, chybí data z praxe, dopad přesahuje finanční možnosti systému. |
| KINPEYGOIgA nefropatie | 28. 7. 2023 | 15. 5. 2024 | Kladné (přesně polovina hlasů členů)→MZ nesouhlas (c) | Ujednání PO znal v OT; dopad do rozpočtu příznivější než v HZ. | MZ: podmíněná registrace, nezralá data, jediná žádost dle § 16. |
| REVESTIVEsyndrom krátkého střeva | 20. 12. 2023 | 31. 7. 2024 | Kladné, většinou hlasů→souhlas (a) | Ujednání v OT s pozitivním vlivem na CEA i BIA. | U dospělých i po slevách stále vysoká cena za QALY a nejistota. |
| VYVGARTrefrakterní generalizovaná myasthenia gravis | 26. 5. 2023 | 31. 7. 2024 | Kladné, většinou hlasů→MZ nesouhlas (c) | Ujednání v OT; BIA 138,4–401,8 mil. Kč za 5 let bez ujednání. | MZ: nejasný dlouhodobý přínos (ztráta responze v cyklech), chybí doporučené postupy. |
| LIVTENCITYCMV po transplantaci | 15. 11. 2023 | 11. 9. 2024 | Kladné, jednomyslně→souhlas (a) | Ujednání v OT; výsledky příznivější než v HZ. | BIA metodicky nevyhovovala standardům Ústavu. |
| AYVAKYTpokročilá systémová mastocytóza | 7. 12. 2023 | 2. 10. 2024 | Kladné, většinou hlasů→souhlas (a) | Ujednání v OT; s nimi výsledky příznivější. | ICER 6,7 a 9,9 mil. Kč/QALY bez ujednání; největší nejistota u účinnosti. |
| HEPCLUDEXchronická hepatitida D | 27. 12. 2023 | 27. 11. 2024 | Kladné, většinou hlasů→souhlas (a) | Ujednání v OT; výsledky příznivější. | Největší nejistota: počet pacientů 38–65. |
| AMVUTTRAhATTR amyloidóza s polyneuropatií (1.–2. stádium) | 26. 2. 2024 | 27. 11. 2024 | Záporné, většinou hlasů→nesouhlas (c) | Ujednání PO znal (OT), nestačilo. | Pouze 18měsíční data a žádná data z praxe; extrémně vysoké náklady, ICER/QALY i s ujednáními příliš vysoký; chybí CEA vůči VYNDAQELU. |
| BYLVAYPFIC | 20. 10. 2023 | 18. 12. 2024 | Kladné, většinou hlasů→MZ nesouhlas (c) | Ujednání PO znal v OT; ICER přesto vysoký. | MZ: omezená data, možnost transplantace jater; vhodnější individuální úhrada dle § 16. |
| ISTURISAendogenní Cushingův syndrom | 6. 10. 2023 | 18. 12. 2024 | Záporné, většinou hlasů→nesouhlas (c) | Ujednání PO znal v OT; náklady přesto vysoké. | Chybí srovnání s metyraponem a ketokonazolem; MZ: vhodnější § 16. |
| FINTEPLAzáchvaty u Lennoxova-Gastautova syndromu | 29. 2. 2024 | 22. 1. 2025 | Kladné, většinou hlasů→souhlas (a) | PO s ujednáním seznámen (OT). | Dříve doporučeno u syndromu Dravetové; redukce záchvatů s pádem −19,9 vs. placebo; odhad 313–465 pacientů realistický. |
| ASPAVELIPNH (1. a 2. linie) | 21. 6. 2024 | 5. 2. 2025 | Kladné, jednomyslně→souhlas (a) | CEA a BIA s ujednáním (OT) příznivější než v HZ. | Studie PRINCE a PEGASUS; odstraněny nedostatky dřívějšího podání; CEA a BIA s ujednáním (OT) příznivější než v HZ. |
| SKYCLARYSFriedreichova ataxie (≥ 16 let) | 24. 4. 2024 | 19. 2. 2025 | Záporné, většinou hlasů→nesouhlas (c) | Sleva (OT) nedostatečná, po úhradě by zanikla; chyběl risk-sharing. | Studie fáze II, mFARS +2,40 bez doloženého klinického dopadu, 3letá data; chybí ICER/QALY vs. BSC; sleva (OT) nedostatečná a po úhradě by zanikla. |
| PEMAZYREcholangiokarcinom s FGFR2, ≥ 2. linie | 26. 3. 2024 | 2. 4. 2025 | Kladné, většinou hlasů→souhlas (a) | PO s ujednáním seznámen (OT). | Pochyby o MAIC a kvalitě života; přesto signifikantní prodloužení života a relativně příznivý ICER/QALY. |
| TIBSOVOAML a cholangiokarcinom s IDH1 | 10. 1. 2024 | 16. 4. 2025 | Záporné, žádná indikace nezískala většinu→nesouhlas (c) | PO s ujednáním seznámen (OT). | Nedoložena jednoznačně vyšší účinnost než hrazené režimy (VEN+AZA; FOLFOX/FOLFIRI+ASC); dopad na úhrady neakceptovatelný. |
| KAFTRIOcystická fibróza, 2 až < 6 let | 22. 3. 2024 | 14. 5. 2025 | Kladné, jednomyslně→souhlas (a) | Plátci uvedli výhrady k ujednání (nesplňuje jejich požadavky). | Dříve doporučeno pro starší děti; potřeba včasné léčby; vyšší účinnost vs. ORKAMBI (nepřímé srovnání, OT). |
| LIVMARLIcholestatický pruritus u Alagillova syndromu (od 2 měsíců) | 31. 3. 2024 | 14. 5. 2025 | Kladné, jednomyslně→souhlas (a) | Ujednání (OT); BIA nevyhovovala standardům. | Snížení sBA, pruritu a xantomů; čím dříve léčba, tím větší přínos; velmi málo pacientů (VZP eviduje jednoho). |
| MINJUVIR/R DLBCL (s lenalidomidem) | 12. 6. 2024 | 23. 7. 2025 | Záporné, rovnost hlasů (bez většiny)→nesouhlas (c) | PO s ujednáním seznámen (OT). | Pouze nepřímá srovnání, chybí údaje o kvalitě života, není zřejmé, který komparátor nahradí; CEA nevyhovuje standardům. |
| WINREVAIRPAH (WHO FC II–III) | 23. 10. 2024 | 23. 7. 2025 | Kladné, většinou hlasů→souhlas (a) | Ujednání (OT) → příznivější BIA. | Antiremodelační účinek, klinicky významně vyšší účinnost, méně hospitalizací; vysoké náklady, ale ujednání (OT) → příznivější BIA. |
| QINLOCKGIST po ≥ 3 inhibitorech kinázy (4. linie) | 15. 11. 2024 | 10. 9. 2025 | Kladné, jednohlasně→souhlas (a) | Ujednání (OT) příznivější i než praxe dle § 16. | 4. linie bez alternativy, zjevná nenaplněná potřeba; ujednání (OT) příznivější i než praxe dle § 16. |
| TAVNEOSGPA/MPA | 30. 9. 2024 | 8. 10. 2025 | Kladné, jednohlasně (s přehodnocením do 3 let)→souhlas (a) | ICER se při ujednáních blíží běžným LP. | Superiorita v udržení remise, úspora glukokortikoidů; ICER se při ujednáních blíží běžným LP. |
| IQIRVOPBC, 2. linie | 31. 1. 2025 | 17. 12. 2025 | Kladné, jednohlasně (s přehodnocením po studiích)→souhlas (a) | Budget cap a snížení nákladů dle ujednání (OT). | Nejlepší terapie PBC ve 2. linii, účinnější než komparátory; budget cap a snížení nákladů dle ujednání (OT). |
| VYLOYkarcinom žaludku/GEJ CLDN18.2+ | 20. 12. 2024 | 14. 1. 2026 | Kladné, většinou hlasů (s přehodnocením do 3 let)→souhlas (a) | Předvídatelný dopad díky ujednáním. | Dvě RCT, PFS +1,4 resp. +2,1 měs.; přínos několika týdnů v přežití; předvídatelný dopad díky ujednáním. |
| FILSUVEZrány u dystrofické a junkční epidermolýzy bullosa | 31. 10. 2024 | 14. 1. 2026 | Záporné, většinou hlasů→nesouhlas (c) | PO s ujednáním seznámen (OT); výhrady VZP a Svazu. | Přínos omezený a nejistý, kvalita života nezlepšena, chybí dlouhodobá data; vysoké náklady proti stávající péči. |
| FABHALTAPNH | 29. 11. 2024 | 31. 3. 2026 | Kladné, jednomyslně→souhlas (a) | Sleva (OT) zajišťuje paritu nákladů. | Vyšší účinnost vs. ASPAVELI (nepřímé srovnání); sleva (OT) zajišťuje paritu nákladů. |
| LYVDELZIPBC, 2. linie | 8. 8. 2025 | 9. 6. 2026 | Kladné, jednomyslně (přehodnocení po r. 2030)→souhlas (a) | Budget cap „zásadně přispěl“ k pozitivnímu stanovisku. | Srovnatelná až lepší účinnost než alternativy; budget cap „zásadně přispěl“ k pozitivnímu stanovisku. |
| QALSODYALS se SOD1 | 30. 4. 2025 | 5. 8. 2026 | Kladné, jednomyslně (změněné podmínky)→souhlas se změnou (b) | Pay-for-performance snižuje nejistotu. | Primární cíl nenaplněn, ale dlouhodobá data podporují účinek; pay-for-performance snižuje nejistotu; 8–9 pacientů. |
| ENSPRYNGNMOSD AQP4-IgG+ | 25. 2. 2025 | 6. 10. 2026 | Záporné, většinou hlasů→nesouhlas (c) | Smluvní cenu PO neznal ani v OT; smlouvy jen anonymizované. | Klinická kritéria příznivě; poradní orgán neznal smluvní cenu ani v OT, CEA vůči komparátorům nepředložena, BIA nerelevantní. |
| AGAMREEDuchennova svalová dystrofie (od 4 let) | 30. 6. 2025 | 19. 10. 2026 | Kladné, jednomyslně→souhlas (a) | PO s ujednáním seznámen (OT); výsledky CEA a BIA po zohlednění ujednání příznivější než veřejně uvedené výpočty. | Srovnatelná účinnost s kortikosteroidy a příznivější profil růstu a kostního zdraví (akceptované nepřímé srovnání, OT); ICER 13,3 mil. (vs prednison) a 7,5 mil. Kč/QALY (vs deflazakort) bez ujednání; úhrada od 4 let. |
Červeně podbarvené řádky = nesouhlas MZ se stanovením úhrady (§ 39da odst. 6 písm. c)). Datum stanoviska poradního orgánu = datum jeho ústního jednání (hlasování). Údaje o zahájení řízení z přehledu řízení LPVO. OT = režim obchodního tajemství; HZ = hodnotící zpráva Ústavu; CEA = analýza nákladové efektivity; BIA = analýza dopadu na rozpočet; PO = poradní orgán MZ pro LPVO; MZ = ministerstvo zdravotnictví.
Řízení LPVO zahájená v letech 2022–2025 s nesouhlasným závazným stanoviskem MZ – důvody
| Léčivý přípravek (indikace) | Jednání PO | Stanovisko PO → MZ | Kategorie důvodů | Důvody nesouhlasu (zkráceně) | Klin. přínos | Ekon. dopady | Alternativy | Závažnost |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ASPAVELIPNH s anémií po inhibitoru C5 | 2. 2. 2023 | PO jednomyslně: úhrada jen s podmínkou smlouvy o limitaci nákladů→MZ nesouhlas (c) | C, D | Ústav informaci o ujednání neobdržel. Pochybnosti o BIA (nadhodnocený počet pacientů); nejistota o dopadu na rozpočet brání posouzení veřejného zájmu; ICER 5,4 mil. Kč/QALY. | + | −− | 0 | + |
| KIMMTRAKuveální melanom | 22. 6. 2023 | Záporné, jednomyslně→nesouhlas (c) | A, B, C | Informace o ujednání nebyla předložena; PO nemohl ověřit CEA a BIA označil za nereálnou. Chybí srovnání s imunoterapií; nejasný přínos pro kvalitu života. | − | −− | − | + |
| SOLIRISrefrakterní generalizovaná myasthenia gravis | 24. 4. 2024 | Kladné, většinou hlasů→MZ nesouhlas (c) | A, D | Ujednání PO znal v OT; scénáře s ujednáním nejsou příznivější než základní. MZ: rozdíl v primárním cíli klinicky nevýznamný, chybí data z praxe, dopad přesahuje finanční možnosti systému. | −− | −− | 0 | + |
| KINPEYGOIgA nefropatie | 15. 5. 2024 | Kladné (přesně polovina hlasů členů)→MZ nesouhlas (c) | A, E | Ujednání PO znal v OT; dopad do rozpočtu příznivější než v HZ. MZ: podmíněná registrace, nezralá data, jediná žádost dle § 16. | −− | + | 0 | + |
| VYVGARTrefrakterní generalizovaná myasthenia gravis | 31. 7. 2024 | Kladné, většinou hlasů→MZ nesouhlas (c) | A | Ujednání v OT; BIA 138,4–401,8 mil. Kč za 5 let bez ujednání. MZ: nejasný dlouhodobý přínos (ztráta responze v cyklech), chybí doporučené postupy. | −− | 0 | 0 | + |
| AMVUTTRAhATTR amyloidóza s polyneuropatií (1.–2. stádium) | 27. 11. 2024 | Záporné, většinou hlasů→nesouhlas (c) | A, B, D, E | Pouze 18měsíční data a žádná data z praxe; extrémně vysoké náklady, ICER/QALY i s ujednáními příliš vysoký; chybí CEA vůči VYNDAQELU. Ujednání znal (OT), nestačilo; MZ preferuje individuální posouzení dle § 16. | −− | −− | − | 0 |
| BYLVAYPFIC | 18. 12. 2024 | Kladné, většinou hlasů→MZ nesouhlas (c) | A, D, E | Ujednání PO znal v OT; ICER přesto vysoký. MZ: omezená data, možnost transplantace jater; vhodnější individuální úhrada dle § 16. | −− | −− | − | + |
| ISTURISAendogenní Cushingův syndrom | 18. 12. 2024 | Záporné, většinou hlasů→nesouhlas (c) | A, B, E | Ujednání PO znal v OT; náklady přesto vysoké. Chybí srovnání s metyraponem a ketokonazolem; MZ: vhodnější § 16. | − | −− | −− | + |
| SKYCLARYSFriedreichova ataxie (≥ 16 let) | 19. 2. 2025 | Záporné, většinou hlasů→nesouhlas (c) | A, B, D | Studie fáze II, mFARS +2,40 bez doloženého klinického dopadu, 3letá data; chybí ICER/QALY vs. BSC; sleva (OT) nedostatečná a po úhradě by zanikla. Chybí biomarkery respondérů, doporučené postupy i risk-sharing. | −− | −− | 0 | 0 |
| TIBSOVOAML a cholangiokarcinom s IDH1 | 16. 4. 2025 | Záporné, žádná indikace nezískala většinu→nesouhlas (c) | B, D, E | Nedoložena jednoznačně vyšší účinnost než hrazené režimy (VEN+AZA; FOLFOX/FOLFIRI+ASC); dopad na úhrady neakceptovatelný. Individuální úhrada dle § 16 je možná. | −− | −− | −− | + |
| MINJUVIR/R DLBCL (s lenalidomidem) | 23. 7. 2025 | Záporné, rovnost hlasů (bez většiny)→nesouhlas (c) | A, B, C | Pouze nepřímá srovnání, chybí údaje o kvalitě života, není zřejmé, který komparátor nahradí; CEA nevyhovuje standardům. Nejasné místo v léčebném schématu; zastánci: finančně neutrální. | −− | 0 | −− | 0 |
| FILSUVEZrány u dystrofické a junkční epidermolýzy bullosa | 14. 1. 2026 | Záporné, většinou hlasů→nesouhlas (c) | A, D | Přínos omezený a nejistý, kvalita života nezlepšena, chybí dlouhodobá data; vysoké náklady proti stávající péči. Výhrady VZP a Svazu; negativní AOTMiT a HAS. | −− | −− | 0 | + |
| ENSPRYNGNMOSD AQP4-IgG+ | 6. 10. 2026 | Záporné, většinou hlasů→nesouhlas (c) | B, C | Klinická kritéria příznivě; poradní orgán neznal smluvní cenu ani v OT, CEA vůči komparátorům nepředložena, BIA nerelevantní. Komparativní účinnost nedoložena; nové skutečnosti na jednání nelze zohlednit. | + | −− | + | + |
Kategorie důvodů: A = nejistý nebo nedostatečně doložený klinický přínos (včetně kvality života, nezralých dat); B = chybí srovnání s relevantními komparátory nebo není zřejmé, co přípravek nahradí; C = cena / ujednání neověřitelné nebo analýzy nepoužitelné či nevyhovující; D = vysoké náklady, nepříznivý ICER nebo dopad na rozpočet i přes ujednání; E = vhodnější individuální úhrada podle § 16. Důvody se u většiny případů kombinují.
Legenda kódování: ++ rozhodující argument pro kladné stanovisko; + přispívající kladně; −− rozhodující argument pro záporné stanovisko; − kriticky hodnoceno, ale nerozhodující; 0 v odůvodnění nezmíněno nebo bez významu. Hodnocení je kódováním textu odůvodnění poradního orgánu (u ASPAVELI 2023, KIMMTRAK, SOLIRIS, KINPEYGO, VYVGART, BYLVAY a ISTURISA i odůvodnění ministerstva); u starších řízení orientační (autoři).